Interruttore molecolare made in Italy: speranza per la retinite pigmentosa
Ziapin2, interruttore molecolare italiano, promette di ripristinare la vista in casi di retinite pigmentosa e degenerazione maculare.
Un interruttore molecolare interamente realizzato in Italia ha dimostrato di poter ripristinare la risposta alla luce nei neuroni della retina danneggiati da retinite pigmentosa e degenerazione maculare legata all’età, due patologie che possono portare alla cecità. Questo interruttore, denominato Ziapin2, ha prodotto risultati promettenti in modelli preclinici, offrendo nuove speranze per il recupero visivo nelle malattie degenerative della retina. Il risultato è stato pubblicato sulla rivista Nature Communications ed è frutto di uno studio congiunto dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) e dell’Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova, in collaborazione con il Politecnico di Milano, e con il supporto della Fondazione Telethon.
La retinite pigmentosa è una malattia genetica rara che colpisce una persona su 3.500, mentre la degenerazione maculare legata all’età interessa il 7-8% della popolazione, con l’incidenza che aumenta con l’età. Attualmente, non esistono terapie efficaci per il ripristino della vista e i trattamenti, come le protesi retiniche, hanno portato a risultati parziali. Tuttavia, la molecola Ziapin2 potrebbe rappresentare una svolta. Sintetizzata e testata per la prima volta nel 2020 da Chiara Bertarelli, Guglielmo Lanzani e Fabio Benfenati, la molecola è stata al centro di un precedente studio pubblicato su Nature Nanotechnology, che aveva coinvolto il Politecnico di Milano e IIT.
Ziapin2 è un fototrasduttore, cioè una molecola che assorbe la luce e la trasforma in segnale elettrico. Quando inserita nella membrana dei neuroni, Ziapin2 ne modula l’eccitabilità in modo dipendente dalla luce, senza interferire con i canali ionici o i recettori dei neurotrasmettitori. Il nuovo studio ha confermato che Ziapin2 è particolarmente promettente nel ripristinare le risposte visive nei casi di degenerazione dei fotorecettori. Fabio Benfenati, coordinatore del Center for Synaptic Neuroscience and Technology di IIT e affiliato all’Irccs Ospedale Policlinico San Martino, ha dichiarato: “Abbiamo dimostrato che Ziapin2 è capace di rigenerare il fisiologico antagonismo tra i neuroni retinici ‘on’, che segnalano la luce, e quelli ‘off’, che segnalano l’assenza di luce nelle cellule bipolari della retina. Il ripristino di questa attività differenziale è alla base delle risposte retiniche agli stimoli luminosi, favorendo una visione più naturale.”
Nei modelli preclinici di retinite pigmentosa, Ziapin2 ha ripristinato le risposte alla luce e al contrasto fino a due settimane dopo una singola iniezione intraoculare, senza effetti tossici o infiammatori, ha aggiunto Stefano Di Marco, ricercatore affiliato a IIT e professore presso l’Università di Genova. “Questo approccio innovativo potrebbe segnare un punto di svolta nel recupero visivo nelle malattie degenerative della retina.”
